tudomány

2019.07.28. 11:04

Hamarosan történelmet írhatnak amerikai orvosok

Megpróbálják megváltoztatni egy gyerek DNS-ét.

Forrás: Shutterstock

Először fogják alkalmazni az emberi testben a CRISPR programozott génszerkesztési rendszert, hogy megpróbáljanak gyógyítani egy örökletes szembetegséget, a Leber-féle veleszületett vakságot, jelenleg folyik a betegek kiválasztása az első ilyen tudományos kutatáshoz.

A ritka betegség már születéskor vagy az élet első hónapjaiban megjelenik. A betegnek hiányzik egy génje, ami megakadályozza a fotoreceptor-sejtek egészséges fejlődését. A kísérleti gyógykezelés célja, hogy olyan gyerekek vagy felnőttek genomját, akiknél hiányzik ez a gén, pótolják ezen gén egészséges változatával a CRISPR genetikai ollót használva.

A beavatkozás egyszeri kezelést jelent, amely meg fogja változtatni a beteg veleszületett DNS-ét, de utódai esetében nem lesz örökölhető.

Két amerikai gyógyszeripari vállalat, az Editas Medicine és az Allergan 18 emberen teszteli ősztől az úttörő technológiát az Egyesült Államokban, egyebek között a Harvard egyetem oktatókórházában, a bostoni Massachusetts Eye and Ear szemészeti klinikán.

Ez a fajta génszerkesztés az emberi testben eltér attól, amit Ho Csian-kuj kínai kutató tavaly végzett, amikor a „molekuláris ollóval” megváltoztatta egy ikerpár génállományát, hogy a babák ne kaphassák el a HIV-vírust, amellyel apjuk fertőzött volt.

A gyermekek utódaiknak örökíthetik megváltoztatott génállományukat.

A Leber-féle veleszületett vakságot egyes betegeken már sikeresen kezelték génterápiával. Az ő esetükben módosított vírust használtak az egészséges gén bejuttatására a retinában lévő sejtekbe injekció által.

Az új tanulmányba három éves gyerekeket és felnőtteket vonnak be.

Borítókép: illusztráció

Ezek is érdekelhetik

Hírlevél feliratkozás
Ne maradjon le a sonline.hu legfontosabb híreiről! Adja meg a nevét és az e-mail-címét, és mi naponta elküldjük Önnek a legfontosabb híreinket!